MILANO Il suo nome \u00e8 hrBMP4: si tratta di una proteina ricombinante umana, dimostratasi in grado di agire sulle cellule staminali tumorali del cervello, bloccandone la crescita, senza tossicit\u00e0 a carico dell’organismo, come emerge da un recente studio multicentrico internazionale di fase 1, pubblicato sulla prestigiosa rivista “Molecular Cancer”. Il neuroscienziato Angelo Vescovi, che lo ha ideato e diretto: “Di fronte a una neoplasia che ha resistito allo sviluppo di nuovi farmaci efficaci per oltre 40 anni, abbiamo all’orizzonte la speranza di una nuova cura che esula dagli schemi. Nel prossimo trial di fase 2, per il quale stiamo raccogliendo fondi, ci aspettiamo la conferma e il miglioramento dei dati di efficacia, gi\u00e0 molto interessanti a questo primo stadio”.<\/p>\n
L’obiettivo, infatti, non \u00e8 pi\u00f9 cercare di uccidere tutte le cellule del cancro, ma focalizzarsi, come bersaglio, solo sulle cellule staminali carcinogeniche, vero motore dello sviluppo tumorale. Inoltre, non si cerca di ucciderle, come avviene con i trattamenti attuali, ma, agendo su di esse per farle diventare mature e differenziate, le si rende incapaci di moltiplicarsi e sostenere la crescita del tumore. La nuova terapia, detta appunto di pro-differenziamento, ha superato lo studio clinico di fase 1, dimostrando di essere sicura e molto ben tollerata in una popolazione di pazienti affetti da glioblastoma recidivante (con aspettativa di vita media di 5 mesi). La proteina ha inoltre iniziato a dare prova della sua efficacia nel bloccare, e in alcuni casi eliminare, la neoplasia. Il trial, pubblicato su una delle pi\u00f9 importanti riviste oncologiche, “Molecular Cancer”, \u00e8 stato messo a punto e sostenuto con oltre 14 milioni di euro da StemGen SpA, biotech italiana nata all’interno dell’Universit\u00e0 di Milano-Bicocca. La ricerca \u00e8 stata ideata e coordinata da Angelo Vescovi, Direttore Scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo (FG) e Professore Associato presso il Dipartimento di Biotecnologie e Bioscienze della Bicocca. Vescovi \u00e8 stato inoltre pioniere nell’identificare le cellule staminali cerebrali umane e quelle dei glioblastomi e ha ideato l’approccio di pro-differenziazione nel trattamento dei tumori del cervello, pubblicato in precedenza su “Nature”. <\/p>\n
Lo studio multicentrico, condotto a livello internazionale, ha visto coinvolti: la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, il prof. Clemens Dirven e il team dell’Erasmus University Medical Center di Rotterdam, il Brainlab A.G. di Monaco di Baviera, il Tel Aviv Medical Center, la University Clinic Hamburg-Eppendorf e l’Amsterdam University Medical Center. La ricerca \u00e8 stata supportata anche dalle americane “The Brain Tumor Funders’ Collaborative Initiative” e “James S. McDonnel Foundation”. Durata oltre 3 anni, la sperimentazione ha valutato in 15 pazienti affetti da glioblastoma recidivante la somministrazione della proteina hrBMP4 all’interno e nei pressi della massa tumorale, tramite una particolare tecnica di lenta infusione cerebrale, con un dosaggio crescente del farmaco da un minimo di 0,5 a un massimo di 18 milligrammi – essendo un ormone, agisce a concentrazioni anche un milione di volte pi\u00f9 basse rispetto ai chemioterapici standard -. I risultati hanno mostrato l’assenza di seri effetti collaterali e l’eccellente tollerabilit\u00e0 del farmaco, anche alla dose massima impiegata, e una promettente evidenza di efficacia. Il 20% dei soggetti ha risposto alla terapia: in due pazienti la lesione \u00e8 completamente scomparsa, in assenza di altri trattamenti concomitanti, e un terzo paziente, con risposta parziale, \u00e8 sopravvissuto fino a 27 mesi (circa 4 volte il tempo medio di comparsa delle recidive). Inoltre, nei soggetti “non-responder”, la recidiva si \u00e8 manifestata quasi esclusivamente nelle aree cerebrali non irrorate da hrBMP4.<\/p>\n
“Se si considera che lo studio \u00e8 stato condotto su soggetti gi\u00e0 molto compromessi da una patologia in stadio avanzato e che le terapie standard, a fronte di notevole tossicit\u00e0 e pesanti effetti collaterali, allungano solo di 5 mesi l’aspettativa di vita dopo una recidiva, i risultati ottenuti rappresentano una speranza concreta per iniziare a cambiare la storia di questo terribile tumore cerebrale”, spiega Angelo Vescovi, che da alcuni mesi \u00e8 Presidente del Comitato Nazionale per la Bioetica. “E c’\u00e8 di pi\u00f9: un dato fra i pi\u00f9 sorprendenti della ricerca – prosegue il neuroscienziato – ci arriva anche dai soggetti che non hanno risposto alla terapia. In questi pazienti, infatti, abbiamo osservato che il tumore \u00e8 tornato a crescere soltanto nelle aree del cervello in cui non siamo riusciti a far arrivare il farmaco, a causa dei limiti delle tecniche di infusione nel coprire con precisione la lesione cancerosa. Viceversa, i 3 pazienti responder sono tra quelli in cui il farmaco ha raggiunto una porzione maggiore di tumore. Questa \u00e8 un’ulteriore prova del fatto che la proteina hrBMP4, agendo come regolatore inibitorio delle cellule staminali neoplastiche, pu\u00f2 essere in grado di bloccarne la crescita”. “Nella lotta al glioblastoma, tutti i nostri sforzi basati sui classici modelli di trattamento come chemioterapia, radioterapia, terapie anti-angiogeniche e pi\u00f9 recentemente immunoterapia, si sono fino ad ora infranti contro una realt\u00e0 invariabilmente e rapidamente infausta”, afferma Francesco DiMeco, Professore Ordinario di Neurochirurgia presso l’Universit\u00e0 degli Studi di Milano e Direttore del dipartimento Neurochirurgia della Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, tra gli autori dello studio, “abbiamo allora cambiato strategia, vogliamo ‘rieducare’ quella sottopopolazione di cellule tumorali verosimilmente responsabili della nascita e della progressione del tumore. La ricerca appena pubblicata dimostra che questa strategia \u00e8 perseguibile in maniera sicura per i pazienti e con indizi di una reale efficacia terapeutica, che indagheremo ulteriormente”. I ricercatori ripongono ora molte aspettative nella futura fase 2 della sperimentazione clinica, per avviare la quale sar\u00e0 necessario raccogliere ulteriori finanziamenti. \t<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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