{"id":630243,"date":"2024-03-08T18:55:42","date_gmt":"2024-03-08T17:55:42","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ticinonotizie.it\/?p=559801"},"modified":"2024-03-08T18:55:42","modified_gmt":"2024-03-08T17:55:42","slug":"salute-neurofibromi-plessiformi-nei-bambini-con-nf1-arriva-una-nuova-terapia-ok-dallaifa","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/relaxed-shaw.217-160-88-173.plesk.page\/?p=630243","title":{"rendered":"Salute. Neurofibromi plessiformi nei bambini con NF1, arriva una nuova terapia. OK dall&#8217;Aifa"},"content":{"rendered":"<p><strong>Una nuova terapia per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di et\u00e0 pari o superiore ai tre anni.<\/strong><\/p>\n<p>AstraZeneca e Alexion-AstraZeneca Rare Disease annunciano che l\u2019Agenzia italiana del farmaco ha dato il suo ok alla rimborsabilit\u00e0 di selumetinib, un inibitore delle proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali causate proprio dalla neurofibromatosi.<\/p>\n<p>Quella contro cui si interviene \u00e8 una malattia rara di origine genetica che colpisce in tutto il mondo una persona su 3mila. All\u2019origine c\u2019\u00e8 l\u2019alterazione del gene NF1, che provoca sintomi come la comparsa di noduli sulla pelle o sottocutanei, macchie caffelatte sparse sul corpo del paziente e, nel 30-50% dei casi, tumori dalla consistenza molle che si sviluppano sulle guaine nervose periferiche e che prendono il nome di neurofibromi plessiformi. Questi ultimi possono apparire gi\u00e0 nella prima infanzia e presentano diversi gradi di gravit\u00e0, dalla forma benigna a quella maligna, fino a ridurre l\u2019aspettativa di vita del paziente di 8-15 anni.<\/p>\n<p>Bloccando gli enzimi responsabili della proliferazione delle cellule tumorali, selumetinib rallenta la crescita dei neurofibromi e incide positivamente sul dolore e sulla qualit\u00e0 della vita di chi \u00e8 affetto da neurofibromatosi. Gli effetti benefici della terapia sono stati dimostrati dallo studio SPRINT Stratum 1 di fase II, che ha evidenziato come il ricorso a selumetinib riduca le dimensioni dei neurofibromi plessiformi inoperabili nei bambini.<\/p>\n<p>\u201cSelumetinib \u00e8 un farmaco che si assume due volte al giorno per via orale, \u00e8 disponibile in piccole pasticche. Va somministrato in cicli di 28 giorni. La durata della terapia oscilla da paziente a paziente- ha spiegato dalla Sala Stampa Nazionale di Milano la dottoressa Maria Cristina Diana, Neurologia pediatrica dell\u2019Irccs G. Gaslini di Genova- A seconda del tipo di risposta, si pu\u00f2 pensare o meno di continuare ad assumere il farmaco\u201d.<\/p>\n<p>\u201cQuesta nuova terapia incide profondamente anche sull\u2019approccio che bambini e ragazzi hanno nei confronti della quotidianit\u00e0. Nel momento in cui i sintomi della malattia si affievoliscono o riducono, i giovani possono riacquistare la voglia di socialit\u00e0 e di scolarit\u00e0- ha detto la dottoressa Antonella Cacchione, che ha portato come esempio la sua esperienza all\u2019ospedale pediatrico Bambino Ges\u00f9 di Roma- L\u2019aspetto psicologico dell\u2019avere una possibilit\u00e0 terapeutica non invasiva fa vivere meglio i ragazze e rassicura le famiglie\u201d.<\/p>\n<p>Selumetinib era stato gi\u00e0 approvato negli Stati Uniti, in Giappone e in Cina, ma adesso arriva finalmente anche in Italia dopo che l\u2019Unione europea aveva dato il suo benestare gi\u00e0 nel giugno del 2021. Si tratta di un via libera importante per le circa 20mila persone che soffrono di questa malattia nel nostro Paese, un traguardo fondamentale anche per le associazioni dei pazienti.<\/p>\n<p>\u201cOggi celebriamo il primo farmaco destinato in generale alla popolazione affetta da neurofibromatosi di tipo 1 e in particolare ai pi\u00f9 piccoli- ha dichiarato sorridente la dottoressa Federica Chiara, presidente dell\u2019Associazione Linfa- Lottiamo insieme Contro la neurofibromatosi- Si tratta di un\u2019approvazione molto attesa, che ci fa ben sperare per il progresso futuro. E poi \u00e8 un momento di celebrazione di una piattaforma che funziona e che coinvolge non solo le associazioni dei pazienti, ma anche i ricercatori medici e le case farmaceutiche\u201d.<\/p>\n<p>L\u2019importanza di creare una rete di questo tipo \u00e8 stata rimarcata anche da Corrado Melegari, presidente dell\u2019Anf Odv, Associazione Neurofibromatosi: \u201cSolo in questo modo si pu\u00f2 garantire la parit\u00e0 di accesso alle cure in tutte le regioni d\u2019Italia\u201d, ha affermato nel suo intervento.<\/p>\n<p>La neurofibromatosi \u00e8 una malattia rara, ma l\u2019impegno portato avanti dalla ricerca farmaceutica sta dimostrando di essere la chiave per dare una nuova speranza ai pazienti. \u201cDa oltre trent\u2019anni siamo impegnati nello sviluppo di terapie davvero efficaci per le patologie di questo tipo- ha affermato la VP &#038; General Manager Italy di Alexion-AstraZeneca Rare Disease, Anna Chiara Rossi\u2013 La nostra missione \u00e8 cercare di trasformare la vita delle persone mettendo a loro disposizione farmaci innovativi che abbiano un impatto positivo sulla sopravvivenza e sulla minore progressione della malattia. Selumetinib \u00e8 un esempio di questo impegno e rappresenta un successo. L\u2019approvazione \u00e8 per noi motivo di orgoglio, ma di certo non ci fermiamo qui\u201d.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Una nuova terapia per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di et\u00e0 pari o superiore ai tre anni. 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