{"id":649607,"date":"2025-07-16T11:55:01","date_gmt":"2025-07-16T09:55:01","guid":{"rendered":"https:\/\/ticinonotizie.it\/?p=628992"},"modified":"2025-07-16T11:55:01","modified_gmt":"2025-07-16T09:55:01","slug":"terapia-genica-sviluppata-da-maugeri-pavia-al-via-i-trial-clinici-sulluomo-in-nord-america","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/relaxed-shaw.217-160-88-173.plesk.page\/?p=649607","title":{"rendered":"Terapia genica sviluppata da Maugeri Pavia, al via i trial clinici sull&#8217;uomo in Nord America"},"content":{"rendered":"<p><strong>La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la richiesta di IND (Investigational New Drug) presentata da Solid Biosciences Inc. (\u201cSolid Bio\u201d) per l\u2019avvio della sperimentazione clinica della terapia genica denominata SGT-501 di Solid Bio per la Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica (CPVT), una grave patologia aritmogena di origine genetica per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti mirati.<\/strong><\/p>\n<p>Inizialmente sviluppata dalla prof.ssa Silvia G. Priori, direttrice della Unit\u00e0 di Cardiologia Molecolare dell\u2019IRCCS Maugeri Pavia, e dal suo team, la terapia vedr\u00e0 l\u2019avvio del primo trial clinico sull\u2019uomo, che valuter\u00e0 sicurezza, tollerabilit\u00e0 ed efficacia del trattamento, entro la fine del 2025, grazie alla partnership siglata da Maugeri nel 2023 con l\u2019azienda statunitense Solid Biosciences, specializzata in terapie geniche cardiache e neuromuscolari, che si occuper\u00e0 di sviluppare la fase clinica della terapia.<\/p>\n<p>\u201cDopo decenni in cui la comunit\u00e0 clinica ha riscontrato limitazioni nelle opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da CPVT, \u00e8 emozionante vedere autorizzata la fase clinica di una terapia che agisce sul meccanismo molecolare alla base della patologia \u2013 afferma la prof.ssa Priori \u2013. Il nostro lavoro ha dimostrato che l\u2019aumento dell\u2019espressione della proteina calsequestrina riduce la frequenza e la gravit\u00e0 delle aritmie stabilizzando la chiusura del canale RyR2. Grazie alla collaborazione con Solid Biosciences, crediamo che SGT-501 possa rappresentare il futuro standard terapeutico per la CPVT\u201d.<\/p>\n<p>Il laboratorio di Cardiologia Molecolare dell\u2019IRCCS Maugeri Pavia ha lavorato per oltre un decennio allo sviluppo di un trattamento che, sfruttando virus inattivati, consenta di aumentare la produzione della proteina calsequestrina nel cuore, stabilizzando il flusso degli ioni calcio e prevenendo le aritmie. Questo approccio \u00e8 alla base della terapia genica SGT-501, che oggi ha il via libera per gli studi clinici grazie alla partnership con Solid Biosciences. SGT-501 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, nonch\u00e9 la designazione per Malattia Pediatrica Rara dalla FDA.<\/p>\n<p>\u201cSiamo profondamente orgogliosi di annunciare questo importante traguardo in aggiunta al riconoscimento ufficiale della terapia come farmaco orfano, destinato al trattamento di una malattia rara \u2013 dichiara Luca Damiani, Presidente Esecutivo di Maugeri \u2013. Il via libera da parte della FDA non rappresenta solo un importante riconoscimento scientifico, ma soprattutto una speranza concreta per i pazienti e le loro famiglie. \u00c8 per loro che lavoriamo ogni giorno, ed \u00e8 a loro che dedichiamo questo risultato. Continueremo a investire nella ricerca d\u2019avanguardia, certi che ogni passo avanti verso nuove terapie sia un passo verso una medicina pi\u00f9 equa, accessibile e personalizzata. Da sempre, la nostra missione in Maugeri \u00e8 mettere la scienza al servizio della vita\u201d.<\/p>\n<p>Con questo benestare a iniziare la valutazione in trial clinici sull\u2019uomo, IRCCS Maugeri Pavia conferma il proprio ruolo di struttura di eccellenza nella ricerca scientifica, capace di valorizzare i risultati e di trasferirli all\u2019industria e al mondo clinico.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la richiesta di IND (Investigational New Drug) presentata da Solid Biosciences Inc. 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